首次实现“出海”的抗癌原研药到底好在哪( 二 )

“最初立项时，我们的目标很明确，一定要做一个选择性高、对靶点抑制非常专一的化合物。我们通过优化分子结构，希望将BTK靶点的特异性结合率达到最大化，并最大程度减少脱靶现象，以降低不良反应的发生率。同时，通过工艺上的一系列改进，力求实现药物在体内更好吸收。 ”百济神州高级副总裁、百济神州化学研发负责人、泽布替尼主要发明人之一王志伟博士表示。
2014年，泽布替尼在澳大利亚正式进入临床阶段，同年8月，完成了全球第一例患者给药。 2019年1月，泽布替尼获FDA授予的“突破性疗法认定”，成为首个获得该认定的中国本土研发抗癌新药。 8月，FDA正式受理了泽布替尼的新药上市申请，并授予其优先审评资格。
吴晓滨表示，针对这种新药的美国商业团队目前已经建立、培训完毕，美国患者很有可能在年内就能用上这款药物。
据FDA官网，“突破性疗法认定”旨在加速开发及审查治疗严重或威胁生命疾病的新药，相关企业一方面可以享受快速通道待遇，另一方面FDA也会加强对其指导。此外，泽布替尼还获得了“孤儿药”称号，FDA设立这一称号是为鼓励罕见病药物的开发。
科技日报采访人员了解到，为了加快新药的审批和上市，FDA建立了四大加速机制，除了突破性疗法外，还包括快速通道、优先审评和加速审批。快速通道是为了促进治疗重大疾病的新药研发，如通过加强FDA评审人员与新药开发者的沟通，FDA评审人员在新药申报正式提交之前即可评审部分资料，以提高审批速度。优先审评可以将新药审批时间由标准周期的10个月缩减到6个月。加速审批则使用临床试验中间指标替代临床终点指标，缩短审批所需的临床试验时间。
本月将进行国内生产审核
泽布替尼不仅在美国申请上市，也在中国提交了申请。在百济神州近期举办的两场发布会中，不论是药物研发者还是企业管理者，都极力为我国的药政改革点赞。
“2016年之前，原国家食品药品监督管理总局药品审评中心评审一个药物所需的时间平均900多天。到2018年，平均时间为300多天，缩短了将近3倍。 ”哈尔滨血液病肿瘤研究所所长，中国临床肿瘤学会监事长马军教授说。
效率的提升归结于我国大刀阔斧的药政改革。近年来，我国医药行业加快转型升级，尤其在药改、医改的利好政策驱动下，制药业兴起了创新浪潮。 “我国2015年以来持续深入的药品审评审批制度改革及医保支付制度改革,为本土新药出海取得历史性突破营造了有利的宏观环境。 ”吴晓滨表示，我国加入国际人用药品注册技术协调会（ICH）实现数据互认的意义也十分重大。 2017年, 我国药监部门加入ICH，成为全球第8个监管机构成员，正逐步参与并引导药品注册国际规则的制定，推动安全有效的创新药品早日满足国内外患者临床用药需求。
“没有我国药政改革，就没有泽布替尼的今天。 ”吴晓滨说。
据悉，百济神州已于2018年8月和10月，向国家药品监督管理局递交了泽布替尼针对治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤与复发难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的新药上市申请，并均被纳入优先审评通道，有望早日惠及我国本土患者。
【首次实现“出海”的抗癌原研药到底好在哪】百济神州高级副总裁、百济神州全球药政事务负责人闫小军透露，泽布替尼在本月将进行国内评审部门的生产审核，“不出意外的话，年内将通过国内审批。在国内获批后，泽布替尼将在百济神州位于苏州桑田岛工业园区的小分子药物生产基地进行商业化生产” 。（实习采访人员于紫月）